Hva er biologisk terapi, biologisk medisin? Den hjelper der andre mislykkes.

Biologiske legemidler gir innovative behandlinger selv der konvensjonelle behandlinger har mislyktes.

Hvis du tror at legemidler utelukkende er laget av kjemikalier og under laboratorieforhold, kan biologiske legemidler overbevise deg om det motsatte. Hva er et biologisk legemiddel, og hvor lenge har det eksistert?

La oss ta en titt på historien...

I 1796 utførte den engelske legen Edward Jenner, som regnes som immunologiens far, et eksperiment basert på sine langvarige observasjoner. Han samlet væske fra hudlesjonene til en melkepike som var smittet med kumelkopper. Han ga den bevisst til en åtte år gammel gutt ved navn James.

Gutten fikk kumkoppene med et lett forløp.

To måneder senere vaksinerte Edward Jenner gutten igjen, denne gangen med et sekret fra hudlesjoner forårsaket av kopper (variola). Som forventet utviklet James ikke kopper.

Kopper var en utbredt, svært smittsom og dødelig sykdom før oppfinnelsen av vaksinasjon og var menneskehetens svøpe i flere århundrer (statistisk ansvarlig for 8-20 % av alle dødsfall i Europa).

Koppevaksinen var verdens første vaksine.

Hundre år senere oppdaget den amerikanske kirurgen William Coley en interessant sammenheng hos en tysk immigrant ved navn Fred, som hadde en inoperabel ondartet svulst på halsen. Etter at Fred ble diagnostisert med en hudinfeksjon forårsaket av en bakterie av slekten Streptococcus, forsvant svulstcellene.

William Coley antok at kroppens respons på infeksjonen måtte ha en viss effekt på svulsten.

Han fortsatte sin forskning og ga først levende bakterier til pasienter med visse typer kreft, deretter bare giftstoffene deres (infiserte pasienter). Dette førte i noen tilfeller til at svulsten forsvant, det vil si at symptomer og symptomer ble redusert.

Denne behandlingen var i mange år kjent som Coleys toksiner.

Hva har disse to historiene til felles?

I begge tilfeller dreier det seg om immunisering, dvs. prosessen der kroppens immunsystem utvikler en naturlig beskyttelsesbarriere og blir motstandsdyktig (immun) mot fremmede stoffer. Dette reduserer risikoen for infeksjon og sykdom.

Vaksiner (inokulanter) er et viktig verktøy i immuniseringsprosessen.

Det var med oppdagelsen av immunisering for mer enn 200 år siden at den biologiske medisinen fikk sitt gjennombrudd.

I dag er biologisk terapi et område innen moderne medisin i rivende utvikling.

Takket være betydelige fremskritt i forståelsen av og kunnskapen om de prosessene som foregår i menneskekroppen, enten det dreier seg om naturlige prosesser eller sykdomsprosesser, anvendes den på mange medisinske områder. Samtidig blir den en stadig vanligere og mer effektiv behandlingsform for en lang rekke sykdommer hos mennesker.

Hva mener vi med biologisk terapi?

Ved første øyekast kan uttrykket "biologisk behandling" eller ordet "biologisk" gi assosiasjoner til dagens motebetydning "naturlig og kjemikaliefri".

Vi må imidlertid ikke forveksle biologisk behandling med urtemedisiner. Betydningen av ordet "biologisk" i forbindelse med disse medisinene refererer til det faktum at levende organismer brukes til å produsere dem.

Prinsippet for biologisk medisin er å bruke kroppens naturlige immunsystem til å bekjempe sykdom eller infeksjon.

Effekten kan utnyttes i flere terapeutiske retninger, avhengig av hvordan behandlingen er i stand til å påvirke de biologiske prosessene i kroppen.

På hvilken måte den virker på organismen:

• Det kan dreie seg om å stimulere visse komponenter i immunsystemet for å behandle sykdom, betennelser eller svulster.
• Omvendt kan biologiske legemidler også brukes til å undertrykke immunsystemet, noe som særlig brukes ved transplantasjon (for å forhindre avstøtning av transplantatet) eller ved behandling av autoimmune sykdommer.
• Bruk av biologiske legemidler for å beskytte kroppen mot bivirkninger av andre samtidige behandlinger.
• Bruk i målrettet terapi - i dette tilfellet brukes det biologiske legemidlet til å fremme cellevekst eller drepe celler (f.eks. kreftceller) på en målrettet måte ved å påvirke spesifikke molekyler som er nødvendige for cellevekst og -spredning.

Generelt finnes det to grunnleggende typer biologisk behandling.

Den første er immunterapi, der man ved hjelp av ulike metoder eller medikamenter påvirker immunsystemet, slik at immunsystemet kan skape et ugunstig miljø for eksistensen eller veksten av for eksempel kreftceller.

Den andre typen er cellegiftbehandling, også kalt celledrepende behandling. Ved denne typen behandling brukes proteiner, såkalte cellegifter, som produseres av kroppens celler. Cellegiftene angriper fremmede celler og dreper dem direkte. I noen tilfeller kan de hemme veksten og formeringen av disse cellene.

Vi kan altså oppsummere at biologisk terapi oftest brukes innen onkologi for å behandle ulike typer kreft, og innen revmatologi for å behandle autoimmune eller genetiske sykdommer.

Biologisk terapi brukes oftest når andre behandlinger (f.eks. kjemiske legemidler) ikke er effektive eller ikke er tilgjengelige. Den brukes imidlertid også i økende grad som førstevalg, hovedsakelig på grunn av sin svært spesifikke effekt.

Hvilken rolle spiller immunsystemet?

Immunsystemet er et komplekst nettverk av organer, vev og spesifikke celler. Det er i stand til å gjenkjenne og ødelegge fremmede stoffer som bakterier eller virus, men også skadede, infiserte og unormale celler i kroppen.

Det kan også huske angriperen, slik at det reagerer raskere neste gang det møter ham enn første gang.

I det øyeblikket immunsystemet gjenkjenner et fremmed stoff, et såkalt antigen, utløses en rekke prosesser som kalles immunresponsen.

De viktigste aktørene i immunresponsen er hvite blodlegemer (leukocytter). Hver leukocytt har en bestemt type funksjon.

I tabellen nedenfor finner du eksempler på leukocytter og deres viktigste roller.

Biologisk medisin - hvordan skiller den seg fra konvensjonell medisin?

Biologisk behandling utføres ved hjelp av biologiske legemidler. Disse kjennetegnes ved at levende organismer, stoffer isolert fra levende organismer eller stoffer produsert av levende organismer brukes til syntese.

Et av de tidligste biologiske legemidlene var insulin.

Forløperne til dagens mer moderne produksjonsprosesser for biologiske legemidler var kostbare og uøkonomiske. Det gikk med nesten to tonn svinepankreas for å produsere bare ett lite hetteglass med insulin.

Adjektivet "biologisk" kommer altså av at disse legemidlene er av naturlig opprinnelse.

Det kan være stoffer som stammer fra mikroorganismer, planter eller dyr, men vi snakker også om for eksempel celler eller vev av menneskelig opprinnelse.

Disse stoffene behandles deretter ved hjelp av ulike bioteknologiske prosesser for å gi dem spesifikke egenskaper. For de fleste biologiske legemidler brukes rekombinant DNA-metoden.

Et biologisk legemiddels natur og egenskaper er avgjørende for hvor effektivt det kan behandle en gitt sykdom.

Fra et kjemisk synspunkt er et biologisk legemiddel et svært stort, komplekst og sammensatt molekyl eller en blanding av molekyler. Oftest er det et protein, men det kan også være et sukker, en nukleinsyre, et hormon, et enzym, en blodkomponent eller de nevnte levende enhetene (celler og vev).

Avhengig av virkestoffets natur og egenskaper kan biologiske legemidler ha ulike administrasjonsveier.

Eksempler på administrasjonsveier:

• Oralt (gjennom munnen) - en mindre brukt administrasjonsmåte fordi det er en risiko for nedbrytning av det store molekylet i det biologiske legemidlet i mage-tarmkanalen, noe som fører til tap av effekt.
• Injeksjon eller infusjon, f.eks. intravenøst (i en vene)
• Transdermalt - gjennom huden

Biologiske behandlinger foreskrives vanligvis av spesialistleger. Avhengig av hvilket problem som skal behandles med det biologiske legemidlet, kan dette omfatte onkologer, onkohematologer, revmatologer og gastroenterologer.

De viktigste forskjellene mellom biologiske og kjemiske legemidler

Biologiske legemidler har større potensial til å utløse en immunrespons (sammenlignet med kjemiske legemidler). Dette skyldes at molekylet i et kjemisk legemiddel er for lite til å bli gjenkjent av immunsystemet som en fremmed inntrenger.

Med biologiske legemidler kan immunsystemet derimot raskt gjenkjenne et relativt stort molekyl og sette i gang en immunrespons.

Biologiske legemidler kan også i større grad etterligne eller forstyrre naturlige prosesser i kroppen.

Derfor brukes de i tilfeller der behandling med kjemiske legemidler ikke er tilgjengelig eller utilstrekkelig.

Tabellarisk oppsummering av forskjellene mellom biologiske og kjemiske legemidler

Eksempel på et biologisk legemiddel

Og et eksempel på acetylsalisylsyre

Hva er de kjente strukturene til biologiske legemidler?

Når det gjelder struktur, finnes det ulike typer biologisk aktive stoffer som brukes i biologiske behandlinger.

I mange tilfeller dreier det seg om stoffer som er modifisert ved hjelp av rekombinant DNA og har spesifikke egenskaper som deretter brukes i behandlingen av sykdommer.

Hormoner

For eksempel veksthormon, insulin, biskjoldbruskkjertelhormon.

Kjemikalier som utviser fysiologisk aktivitet, oftest peptider eller steroider.

Interferoner

Proteiner som produseres av immunsystemets celler som svar på en virusinfeksjon eller andre stimuli.

De hindrer virus i å formere seg i kroppen.

Interleukiner

Bioaktive proteiner som produseres av leukocytter, monocytter eller andre celler i immunsystemet.

En effekt er å øke aktiviteten til lymfocytter.

Vekstfaktor

Fremmer spesielt cellevekst og modning.

Kan brukes til å stimulere benmargen til å produsere celler eller fungere som et middel mot kreft.

Monoklonale antistoffer

Den mest brukte formen for biologisk behandling.

Dette er stoffer som er syntetisert i laboratoriet. De etterligner antistoffer som produseres naturlig av immunsystemet. De er i stand til å gjenkjenne og binde seg til fremmede partikler - antigener.

På grunn av deres brede bruksområde brukes de innen ulike medisinske fagområder - onkologi, immunologi, revmatologi, gastroenterologi osv. De kan brukes alene eller i kombinasjon med konvensjonell kjemoterapi.

vaksiner

Produkter som inneholder antigener som er laget av levende, svekkede eller drepte mikroorganismer, syntetiske peptider eller rekombinante organismer.

De gis for å forebygge infeksjoner (alvorlige og vanligvis dødelige) der det ikke finnes noen annen effektiv behandling.

Kreftvaksiner

De er en del av immunterapien.

De stimulerer det naturlige immunforsvaret til å reagere på kreftceller.

Genterapi

Fortsatt en eksperimentell behandlingsform.

Prinsippet er å sette inn genetisk materiale (DNA eller RNA) i levende celler. Det genetiske materialet føres inn i cellene ved hjelp av en vektor, for eksempel et virus.

Les mer

Andre strukturer:

• Polypeptider
• Proteiner
• Blod og blodkomponenter
• Somatiske celler (kroppsceller)
• Vev

Nomenklatur for biologiske legemidler

Navnene på biologiske legemidler kan virke kompliserte ved første øyekast, men nomenklaturen definerer regler som gjør det relativt enkelt å bestemme et legemiddels struktur, natur eller bruk.

Reglene for utforming av legemiddelnavn er basert på nomenklaturklassifiseringen som er godkjent av United States Adopted Names Council (USANC). De må også være i samsvar med Verdens helseorganisasjons (WHO) INN-program, som tildeler offisielle navn til legemidler.

United States Council on Adopted Names er et råd med fem medlemmer i USA. Det gjennomgår og godkjenner navnene på legemidler for å sikre at de er enkle, informative og unike, og at navnene er logiske med tanke på farmakologi og kjemisk struktur.

Det er snakk om såkalte INN-navn (International Nonproprietary Name).

Hvordan vet vi ut fra navnet på et biologisk legemiddel hvilket stoff det er strukturelt sett?

Det er viktig å se etter karakteristiske prefikser, suffikser eller grupper av bokstaver midt i navnene. Disse kan brukes til å navigere gjennom de ulike gruppene av biologiske legemidler eller til å finne ut hva produktet brukes til å behandle.

Tabellarisk oversikt over nomenklaturen for biologiske legemidler etter kjemisk struktur

Tabellarisk oversikt over nomenklaturen for biologiske legemidler etter virkningssted

Hvordan produseres et biologisk legemiddel?

Virkestoffet i et biologisk legemiddel er en del av et stort makromolekyl hvis struktur ofte er udefinert. Et biologisk legemiddel er heterogent (mangfoldig) når det gjelder molekylene som inngår.

Selve utviklingen av et biologisk produkt innledes med forskning og utvikling. Generelt er forsknings- og utviklingsfasen for et legemiddel (selv et kjemisk legemiddel) en ekstremt krevende og langsiktig prosess. Det er nødvendig å definere en struktur som har tilstrekkelig potensial til å bli et fremtidig legemiddel.

For å oppnå en ny legemiddelstruktur må man finne det stoffet som koder for syntesen av denne strukturen. Som oftest er dette stoffet et gen eller et protein.

Dette stoffet overføres deretter til en egnet vertsorganisme (f.eks. en bakterie eller pattedyrcelle). Vertsorganismen begynner å produsere stoffet med den ønskede strukturen.

Den vanligste vertsorganismen er bakterien Escherichia coli eller gjærsoppen Saccharomyces boulardii.

Alle nyproduserte biologiske stoffer gjennomgår en rekke tester og evalueringer for å fastslå deres evne til å endre biologiske prosesser i organismen.

Samtidig verifiseres effekten og sikkerheten gjennom prekliniske (dyreforsøk) og kliniske studier (forsøk på mennesker).

Produksjonsprosessen for biologiske legemidler i dag

Et av de siste stegene på veien fra et biologisk legemiddel til pasienten er registreringsprosessen, dvs. markedsføringen av legemidlet. Registreringen av biologiske legemidler vurderes og godkjennes i dag av Det europeiske legemiddelbyrået.

Utlevering av alle biologiske legemidler er i dag reseptpliktig.

De er derfor ikke fritt tilgjengelige på apotek, hovedsakelig på grunn av deres natur og sikkerhet ved bruk.

Kan vi forvente bivirkninger ved biologiske behandlinger?

Som med alle andre legemidler er det en risiko for bivirkninger ved biologiske behandlinger.

Det er viktig å huske på at bivirkninger ikke nødvendigvis oppstår hos alle pasienter som behandles, og at antallet og alvorlighetsgraden av bivirkninger som oppstår, også varierer.

Risikoen for forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger av biologiske legemidler avhenger alltid av typen behandling eller pasientens generelle helsetilstand. Bivirkningene er vanligvis kortvarige og avtar etter noen timer eller dager.

En tabellarisk oppsummering av de vanligste bivirkningene av biologiske legemidler

Hvert biologisk legemiddel har sitt eget, spesifikke mønster av mulige bivirkninger. Ikke alle er inkludert i tabellen ovenfor.

Forekomsten av nye, tidligere urapporterte bivirkninger overvåkes løpende av helsepersonell og nasjonale tilsynsmyndigheter.

Noen eksempler på biologiske legemidler og bruken av dem

Som allerede nevnt har biologiske legemidler et bredt spekter av bruksområder innen ulike medisinske områder.

For å gi deg en bedre oversikt følger her noen konkrete eksempler på stoffer og deres bruk i behandlingen av et bestemt helseproblem eller en bestemt sykdom.

En tabellarisk oversikt over noen biologiske legemidler og deres bruksområder