Behandling av hemofili: Legemidler som erstatter blodkoagulasjonsfaktorer

Behandlingen av blødersykdom består hovedsakelig av substitusjonsbehandling, dvs. tilførsel av en erstatning. Den er livslang og baserer seg hovedsakelig på tilførsel av koagulasjonsfaktorer i blodet. Faktorene fås fra blodplasmadonorer. Faktorene kan også fremstilles kunstig ved rekombinasjon, men denne metoden er ennå ikke utbredt.

Avhengig av pasientens tilstand og individuelle situasjon velges deretter administrasjonsform og -intervall, oftest ved injeksjon. Behandlingen kan også foregå hjemme. I tillegg kan det gis medikamenter for å hindre at det koagulerte blodet løser seg opp igjen.

Et kortvarig alternativ er administrering av DDAVP (1-DEAMINO-8-D-ARGININ vasopressin). DDAVP kan øke nivået av koagulasjonsfaktor i blodet på kort sikt ved å stimulere hjernen, men det er ikke et fullverdig alternativ til injeksjoner.

Profylaktisk behandling er beregnet på barn og på alvorlige former for hemofili. Den skal forebygge komplikasjoner av sykdommen, som ledd- og muskelskader. Den skal også forebygge livstruende blødninger.

Regelmessig kontroll av pasientens ledd er en del av behandlingen. Det utføres ortopediske kontroller og røntgenundersøkelser. Leddets tilstand og eventuelle misdannelser overvåkes regelmessig. Rehabilitering er viktig. Det anbefales å bli tilknyttet et hemofilisenter, for eksempel et hemofilibehandlingssenter (HTC) eller et comprehensive care center (CCC). Det finnes også for eksempel behandlingssentre.